Новый препарат позволит лечить мышечную дистрофию у детей

Американские ученые разработали новый препарат для лечения изнурительной болезни мышц, которая затрагивает, главным образом, маленьких мальчиков. Мышечная дистрофия Дюшенна является серьезным заболеванием, в результате развития которого мышцы медленно деградируют, так как организм не вырабатывает белок под названием дистрофин, который имеет решающее значение для укрепления мышечных волокон. У большинства детей развивается серьезный паралич мышц, приковывающий пациентов к инвалидной коляске. Пациенты с мышечной дистрофией Дюшенна обычно умирают в позднем подростковом возрасте или после 20 лет.

По словам медиков, новый препарат может задержать процесс деградации мышц на 13% у мальчиков с определенной генетической мутации. Препарат, известный как ExonDys51, был опробован на группе мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна, которые в настоящее время сохраняют способность ходить через несколько лет после того, как им предрекли жизнь в инвалидном кресле. Дефектный ген, ответственный за мышечную дистрофию Дюшенна, был выявлен более 30 лет назад. Это чрезвычайно сложное заболевание, и медики надеются, что новый препарат позволит значительно замедлить его развитие у детей.