Генная клеточная терапия серповидноклеточной анемии

Сочетание индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (ИПСК) и направленной генетической модификации методом гомологичной рекомбинации (ГР) представляет многообещающий новый подход для лечения генетических заболеваний, вызванных мутацией в одном гене.